Givosiran

Givosiran (API)

Serlêdana Lêkolînê:
Givosiran API RNAyek destwerdanê ya piçûk a sentetîk (siRNA) ye ku ji bo dermankirina porfîriya kezebê ya akût (AHP) hatiye lêkolîn kirin. Ew bi taybetî hedef digire.ALAS1gena (asîda amînolevulînîk sîntaz 1), ku di rêça bîyosenteza hemê de cih digire. Lêkolîner Givosiran bikar tînin da ku terapiyên li ser bingeha destwerdana RNA (RNAi), bêdengkirina genê ya hedefgirtî ya kezebê, û modûlasyona rêyên metabolîk ên ku di porfîrî û nexweşiyên genetîkî yên têkildar de beşdar in lêkolîn bikin.

Karkirin:
Givosiran bi kêmkirina derbirînaALAS1di hucreyên kezebê de, bi vî awayî kombûna navbeynkarên heme yên jehrîn ên wekî ALA (asîda aminolevulinîk) û PBG (porfobilinogen) kêm dike. Ev yek dibe alîkar ku pêşî li êrîşên neurovisceral ên bi porfîriya kezebê ya akût ve girêdayî were girtin. Wekî API, Givosiran pêkhateya dermansaziyê ya çalak di dermanên li ser bingeha RNAi de ye ku ji bo kontrolkirina demdirêj a AHP bi rêveberiya binçerm hatine çêkirin.