API-yên olîgonukleotîd
-
Sodyûma Inclisiran
Inclisiran sodyûm API (Malzemeya Dermansazî ya Çalak) bi giranî di warê destwerdana RNA (RNAi) û dermankirinên kardiovaskuler de tê lêkolînkirin. Wekî siRNA-yek du-telî ku gena PCSK9 hedef digire, ew di lêkolînên pêş-klînîkî û klînîkî de tê bikar anîn da ku stratejiyên bêdengkirina genê yên demdirêj ji bo kêmkirina LDL-C (kolesterolê lîpoproteîna dendika kêm) binirxînin. Ew di heman demê de wekî pêkhateyek model ji bo lêkolîna pergalên radestkirina siRNA, aramiyê û dermankirinên RNA-yê yên hedefgirtî yên kezebê jî xizmet dike.
-
Donidalorsen
Donidalorsen API olîgonukleotîdek antîsens (ASO) ye ku ji bo dermankirina anjîyoedema mîratî (HAE) û rewşên iltîhaba têkildar di bin lêkolînê de ye. Ew di çarçoveya dermankirinên RNA-armanckirî de tê lêkolîn kirin, ku armanc dike ku îfadeyaprekalikreinê plazmayê(mRNAya KLKB1). Lêkolîner Donidalorsen bikar tînin da ku mekanîzmayên bêdengkirina genan, farmakokînetîka doz-girêdayî, û kontrola demdirêj a iltîhaba bi navbeynkariya bradykinin vekolin.
-
Fîtûsîran
APIya Fitusiran RNAyek destwerdana piçûk a sentetîk (siRNA) ye ku bi giranî di warê hemofîlî û nexweşiyên koagulasyonê de tê lêkolîn kirin. Ew hedef digire.antîtrombîn (AT an SERPINC1)gena di kezebê de ji bo kêmkirina hilberîna antîtrombînê. Lêkolîner Fitusiran bikar tînin da ku mekanîzmayên destwerdana RNA (RNAi), bêdengkirina gena taybetî ya kezebê, û stratejiyên dermankirinê yên nû ji bo ji nû ve hevsengkirina koagulasyonê li nexweşên hemofîliya A û B, bi an bêyî înhibitoran, lêkolîn bikin.
-
Givosiran
Givosiran API RNAyek destwerdanê ya piçûk a sentetîk (siRNA) ye ku ji bo dermankirina porfîriya kezebê ya akût (AHP) hatiye lêkolîn kirin. Ew bi taybetî hedef digire.ALAS1gena (asîda amînolevulînîk sîntaz 1), ku di rêça bîyosenteza hemê de cih digire. Lêkolîner Givosiran bikar tînin da ku terapiyên li ser bingeha destwerdana RNA (RNAi), bêdengkirina genê ya hedefgirtî ya kezebê, û modûlasyona rêyên metabolîk ên ku di porfîrî û nexweşiyên genetîkî yên têkildar de beşdar in lêkolîn bikin.
-
Plozasiran
Plozasiran API RNAyek destwerdanê ya piçûk a sentetîk (siRNA) ye ku ji bo dermankirina hîpertrîglîserîdemî û nexweşiyên kardiovaskuler û metabolîk ên têkildar hatiye pêşxistin. Ew armanc dikeAPOC3gen, ku apolipoprotein C-III kod dike, rêkxerê sereke yê metabolîzma trîglîserîdê. Di lêkolînê de, Plozasiran ji bo lêkolîna stratejiyên kêmkirina lîpîdê yên li ser bingeha RNAi, taybetmendiya bêdengkirina genê, û dermankirinên demdirêj ji bo şert û mercên wekî sendroma kîlomîkronemiya malbatî (FCS) û dîslîpîdemiya tevlihev tê bikar anîn.
-
Zilebesiran
APIya Zilebesiran RNAyek piçûk a destwerdanê ya lêkolînê ye (siRNA) ku ji bo dermankirina tansiyona bilind hatiye pêşxistin. Ew hedef digire.AGTgena ku angiotensînojenê kod dike - pêkhateyek sereke ya pergala renîn-angiotensîn-aldosteron (RAAS). Di lêkolînê de, Zilebesiran ji bo lêkolîna nêzîkatiyên bêdengkirina genan ji bo kontrola tansiyona xwînê ya demdirêj, teknolojiyên radestkirina RNAi, û rola berfirehtir a rêça RAAS di nexweşiyên kardiovaskuler û gurçikan de tê bikar anîn.