Li 2021-12-06, Demjimêra Amerîkî, Dermanên Akadia (NASDAQ: ACAD) encamên top-xeta erênî yên qonaxa xwe ya cînimanî ya namzedê dermanê xwe, TROFETIDIDE ragihand. Qonaxa III, bi navê Lavender, bi piranî tête bikar anîn ku ewlehî û bandorkirina trofinetide di dermankirina Sindroma Rett (RS) de tête bikar anîn. Bi giştî 189 mijar hatin qeyd kirin, hemî jin 5-20 sal bi Rs re bûn.
Lavender 12 hefte darizandinek du-kor, placebo-clollo-compelled-ê ji pirsnameya bingehîn a RS (RSBQ) û encama kategoriyê ya klînîkî (CGI-I), wekî ku ji hêla karmend û bijîjkên hemşîre ve hatî nirxandin, Bişkojka Dawîn a Navîn û pîvana tevgera tevgera sembolîk ji bo pitikan û zarokên xwe yên 6-24 mehan tê bikar anîn, û dikare ji bo nîşanên dereng ên dereng û derengiyên pêşkeftinê, wekî ku ji hêla karmendên hemşîreyê ve tête bikar anîn.
Encam nîşan da ku TROFINETIDIDIDE di her du endasên seretayî yên li gorî cihan de li gorî cihan çêtir bû. Guhertinên ji Destpêkê li RSBQ ji bo Placebo û Trofinetide di Hefteya 12 de -1.7 vs -5.1 (P = 0.0175); CGI-i Scores 3.8 vs.5 (P = 0.0030). Di vê navberê de, guhartina ji bingeha bingehîn li CSBS-DP-IT-Civakî -1.1 û -0.1 ji bo placebo û trofinetide, bi rêzdarî.
Herdu xalên destpêkê yên Lavender ên bingehîn ên Lavender jî potansiyela trofinetide ji bo dermankirina RS-ê ve girêdayî ye Di nav wan de, bûyerên neyînî yên herî gelemperî ev bûn:
① Dialrhea - TROFINETIDIDE 80.6% (97.3% ji ya ku nerm û nerm bû) û Placebo ji sedî 19.1 bû;
② Vereşîn - Trofinetide ji 26.9% (96% ji ya ku nermî ji nermî bû) û Placebo% 9.6 bû;
③ Bûyerên neyînî yên cidî di navbera her du koman de 3,2% ji mijaran qewimîn.
Mijarên di ceribandina Lavender de dê piştî bidawîbûna darizandinê an di lêkolînên pêşangehê yên lilac-2-an ên Lilac-2 de pêşwazîkirina lêkolînên Lavender-Label hilbijêrin, dê fêr bibin civînek bijîjkî ya pêşîn.
Demjimêra paşîn: Feb-17-2022