Acadia Trofinetide Qonaxa III Encamên Klînîkî yên Top-Line erênî

Di 2021-12-06-ê de, dema Dewletên Yekbûyî, Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) encamên erênî yên ceribandina klînîkî ya Qonaxa III ya berendamê dermanê xwe, Trofinetide ragihand.Ceribandina qonaxa III, ku jê re Lavender tê gotin, bi taybetî ji bo nirxandina ewlehî û bandoriya Trofinetide di dermankirina sendroma Rett (RS) de tê bikar anîn.Bi tevahî 189 mijar hatin qeydkirin, hemû jinên 5-20 salî bi RS.

Lavender ceribandinek du-kor, randomkirî, bi cîhbo-kontrolkirî ya 12 hefteyî bi xalên dawiya seretayî yên hevgirtî yên Pirsnameya Behaviorê ya RS (RSBQ) û Pîvana Rêjeya Gerdûnî ya Encamên Klînîkî (CGI-I) bû, ku bi rêzê ji hêla xebatkarên hemşîre û bijîjkan ve hatî nirxandin;kilît Xala dawî ya duyemîn Pîvana Pêşveçûna Têkilî û Behewariya Sembolîk ji bo Pitik û Pitikan e (CSBS-DP-IT-Sosyal), ku bi giranî ji bo nirxandina pêşkeftina tevgerên civakî, devkî û sembolîk di pitik û zarokên piçûk ên 6-24 de tê bikar anîn. mehî ye, û dikare ji bo otîzmê were bikar anîn. Ji bo nîşanên paşveçûna pêşveçûnê û derengiyên din ên pêşveçûnê, wekî ku ji hêla xebatkarên hemşîre ve têne nirxandin.

Encaman destnîşan kir ku Trofinetide di her du xalên dawîn ên bingehîn de li gorî placebo xwedan pêşkeftinên girîng bû.Guhertinên ji rêzika bingehîn di RSBQ de ji bo cîhbo û Trofinetide di Hefteya 12-an de -1,7 beramberî -5,1 bûn (p=0,0175);Pûanên CGI-I 3,8 ber 3,5 bûn (p=0,0030).Di vê navberê de, guhertina ji rêza bingehîn di CSBS-DP-IT-Sosyal de ji bo placebo û Trofinetide, bi rêzê -1.1 û -0.1 bû.

Hem xalên dawîn ên navîn ên bingehîn û yên bingehîn ên Lavender potansiyela Trofinetide ji bo dermankirina RS destnîşan kirin, lêbelê, divê were zanîn ku rêjeya rawestandina dermankirina lêkolînê ya ku bi bûyerên neyînî yên acîl (TEAEs) ve girêdayî ye di milê Trofinetide de li gorî cîhêboyê bilindtir bû. , Du bûn 2,1% û 17,2%, rêzê.Di nav wan de, bûyerên neyînî yên herî gelemperî ev bûn:

① Diarrhea - Trofinetide %80,6 bû (% 97,3 ji wan sivik û nerm bûn) û cîhêbo %19,1 bû;

② Vereşîn - Trofinetide %26,9 bû (% 96 ji wan sivik û nerm bûn) û cîhêbo %9,6 bû;

③ Di 3.2% ji mijarên her du koman de bûyerên neyînî yên giran qewimîn.

Mijarên di ceribandina Lavender de dê piştî qedandina ceribandinê an jî di lêkolînên berfirehkirina Lilac û Lilac-2-ya vekirî-labelê de, wergirtina Trofinetide bidomînin, û> 95% ji mijarên ku lêkolîna Lavender qedandine hilbijart ku veguherînin etîketa vekirî ya Lilac. Berfirehkirina Lêkolînê, vedîtin dê ji civînek bijîjkî ya pêşerojê re were pêşkêş kirin.